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DEUTSCHEN MUSKELSCHWUND-HILFE E. V.
LOUDRARE ONLINE FESTIVAL
Wenn ihr selbst eine seltene Erkrankung (wie z.B. Muskelschwund) habt oder Wegbegleiter eines Menschen mit einer seltenen Erkrankung seid, dann können wir euch das LOUDRARE ONLINE FESTIVAL am 24. und 25. Februar 2024 empfehlen. LOUDRARE ist für alle, die sich für das Thema interessieren. Es gibt nicht nur hilfreiche Fachinformationen sondern auch spannende, bewegende und inspirierende Geschichten von Betroffenen sowie ihren Wegbegleitern.
Die Teilnahme ist kostenfrei und ihr könnt natürlich gerne Angehörige und Freunde zur virtuellen Veranstaltung mitbringen.
Anmelden könnt ihr euch unter folgendem Link: https://loudrare.de/anmeldung/
Vamorolon: positives Votum vom CHMP der EMA
Vamorolon hat am 12.10.2023 vom Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) ein positives Votum mit der Zulassungsempfehlung für die Behandlung von Duchenne-Patienten ab 4 Jahren erhalten. Die Genehmigung durch die Europäische Kommission wird für Dezember 2023 erwartet. In Deutschland wird Vamorolon unter dem Handelsnamen Agamree® für alle Duchenne-Patienten ab 4 Jahren voraussichtlich ab Anfang 2024 als Alternative zur Kortison-Behandlung zur Verfügung stehen.
Aktueller Hinweis zu Translarna™ (Ataluren)
Im Zuge der jährlichen Auswertung zum Nutzen und zur Sicherheit von Translarna™ wurden von der Europäischen Arzneimittel-Behörde EMA Zweifel bezüglich der Wirksamkeit des Präparates geäußert. Hierzu läuft derzeit ein Re-Evaluierungs-Verfahren, das voraussichtlich im März 2024 abgeschlossen sein wird. Es gibt keine Zweifel an der Sicherheit. Es besteht kein Grund, die Behandlung mit Translarna™ abzubrechen. Das Medikament wird wie gewohnt weiter produziert und kann problemlos weiter verordnet werden. Anderslautende Presseinformationen sind falsch. Über das Ergebnis der Re-Evaluierung werden wir an dieser Stelle berichten.
Frau Prof. Dr. Simone Spuler erhält Auszeichnung der Initiative UNIPRENEURS
Um die Auswirkungen von unheilbaren Muskelerkrankungen zu lindern, hat Prof. Simone Spuler gemeinsam mit der Ärztin Dr. Verena Schöwel-Wolf das Start-up MyoPax gegründet. So verbinden die beiden Wissenschaftlerinnen Spitzenforschung mit Unternehmertum. Das hat auch die Jury der UNIPRENEURS-Initiative überzeugt und sie für ihr unternehmerisches Engagement ausgezeichnet.
Für diese Forschungsarbeit konnten wir insgesamt 1 Million Euro an Spenden generieren und damit einen wichtigen Beitrag zu der Erforschung einer genetischen Therapie von Muskeldystrophien leisten. Wir gratulieren Frau Prof. Spuler zu ihrer hoch verdienten Auszeichnung 🏆
Link zum Artikel: Prof. Simone Spuler für unternehmerisches Engagement ausgezeichnet: Charité – Universitätsmedizin Berlin (charite.de)
2.500-Euro-Spende von Happy Charities
Dorrit Marks und Alexandra Wollweber sind nicht nur erfolgreiche Hamburger Unternehmerinnen, sie stricken auch leidenschaftlich gern. Ihre Spezialität: Grobstrickhandtaschen. Mit jeder verkauften Tasche geht ein Teil des Erlöses an zwei gemeinnützige Hamburger Organisationen. Dass die stylischen Bags so gut ankommen und bereits nach nur wenigen Monaten ein Spendenbetrag von 5.000 Euro generiert werden konnte, damit hätten die beiden wohl selbst nicht gerechnet. Die symbolische Scheckübergabe erfolgte am 13.09.2023 bei Marks Einrichtungen in Bergedorf. Wir freuen uns über großartige 2.500 Euro und danken Happy Charities für ihr tolles Engagement.